Ensayos indican 1era edición genética dentro del organismo

Un grupo de científicos cree que ha realizado la primera edición genética dentro del organismo, al alterar el ADN en adultos para tratar una enfermedad.

Los resultados preliminares difundidos el jueves indican que dos hombres que padecen un trastorno inusual ahora tienen un gen correctivo en niveles muy bajos. Tal vez no sea suficiente para declarar el éxito del tratamiento: aún no se puede saber.

Sin embargo, este hito científico genera esperanzas de que la edición de genes permitirá algún día tratar muchas enfermedades hereditarias.

Los estudios ensayan la edición genética en adultos con trastornos metabólicos. Reciben por vía intravenosa copias de un gen corrector y una herramienta de edición llamada dedos de cinc para insertarla en su ADN.

Se informó sobre los resultados parciales en una conferencia médica en Orlando, Florida.